Genetik Xəstəliklərin Çətinlikləri

Dünyada 7000-dən çox genetik xəstəlik mövcuddur, lakin onların yalnız 5%-i üçün effektiv müalicə üsulları mövcuddur. Bu xəstəliklər 300 milyon insanı təsir edir. Genetik müalicələr çox vaxt təkcə bir neçə insana kömək edə bilən bahalı və uzun proseslərdir.

David Liu və PERT Metodu

Amerikalı kimyaçı David Liu, genetik xəstəliklərin müalicəsində yeni bir yanaşma təklif edir. O, PERT adlanan eksperimental dərman vasitəsi ilə müxtəlif genetik xəstəliklərin kök səbəblərini aradan qaldırmağı hədəfləyir. Liu-nun yanaşması, genetik mutasiyaları bir-bir düzəltmək əvəzinə, hüceyrələri zədələnmiş genetik məlumatı düzgün oxumağa yönəldir. Bu metod, Tay-Sachs, Batten, Niemann-Pick və Hurler sindromu kimi ölümcül xəstəliklər üzərində uğurla sınaqdan keçirilib.

PERT Metodunun İşləmə Prinsipi

Hüceyrələrdəki genetik kodlar, protein istehsalı üçün təlimatlar verir. Genetik mutasiyalar bu prosesi pozaraq zərərli proteinlər yarada bilər. Liu və komandası, genetik kodun “oxunmasını” düzəltmək üçün hüceyrələrdə xüsusi molekullar yaradıblar. Bu yanaşma, genetik xəstəliklərin müalicəsində yeni üfüqlər açır.

Ekspertlərin Reaksiyaları

İspan biotexnoloq Lluís Montoliu, PERT metodunu “genetik müalicədə inqilab” adlandırır. Onun sözlərinə görə, bu yanaşma genetik xəstəliklərin 20-30%-ni müalicə etməyə imkan verə bilər. Digər mütəxəssislər də bu metodun genetik terapiyanın əlçatanlığını artıracağına inanır.

İnsanlara Ümid

PERT metodu, genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən milyonlarla insan üçün ümid işığıdır. David Liu-nun komandası, bu yanaşmanın uzunmüddətli təsirlərini araşdırmağa davam edir. Lakin artıq bu metodun laboratoriya sınaqlarında əldə etdiyi nəticələr, genetik xəstəliklərin müalicəsində yeni dövrün başlanğıcını göstərir.