Геномное редактирование снизило уровень холестерина на 50% за год

Революция в снижении холестерина с помощью геномного редактирования

Новое исследование, проведённое в клинике Кливленда, штат Огайо, показало, что геномное редактирование может снизить уровень холестерина почти на 50% всего за год. Это открывает новые перспективы для снижения риска сердечно-сосудистых заболеваний.

Ключевые детали исследования

В эксперименте приняли участие 15 пациентов с высоким уровнем холестерина. Им применили технологию CRISPR-Cas9 для редактирования гена ANGPTL3. Дозировки варьировались от 0,1 до 0,8 мг на килограмм массы тела. Наибольший эффект был зафиксирован у четырёх пациентов, получивших максимальную дозу.

Через год уровень ЛПНП (плохого холестерина) снизился на 53%, триглицеридов — на 48%. При этом уровень ЛПВП (хорошего холестерина) уменьшился на 20%. Побочные эффекты ограничивались в основном раздражением в месте инфузии. У одного пациента диагностировали грыжу межпозвоночного диска, у другого — временное повышение печёночных ферментов, которые нормализовались в течение двух недель.

Мнения экспертов и перспективы

Доктор Стивен Ниссен отметил, что главный вопрос — сохранится ли эффект после однократного применения. Доктор Люк Лаффин подчеркнул: «Потенциал этого подхода огромен».

Один из участников исследования, получавший минимальную дозу, скончался через шесть месяцев. Однако исследователи подчёркивают, что его смерть не связана с процедурой и не влияет на результаты исследования.

Влияние на пациентов и дальнейшие шаги

Геномное редактирование применялось только в печени и открывает новый путь для снижения риска сердечных заболеваний. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рекомендует наблюдение за участниками исследования в течение 15 лет.

В настоящее время в США и Австралии продолжается клиническое испытание с участием 40 пациентов, получающих максимальную дозу. Ожидаются более масштабные данные.

Это исследование демонстрирует потенциал геномного редактирования для революционных изменений в медицине и может спасти жизни миллионов людей.