Gen redaktəsi ilə xolesterin səviyyəsi necə 50% azaldı? Yeni inqilab başladı!

Gen redaktəsi ilə xolesterin səviyyəsində inqilabi azalma

Ohio ştatındakı Cleveland Clinic-də aparılan yeni tədqiqat göstərir ki, gen redaktəsi vasitəsilə yüksək xolesterin səviyyəsi bir il ərzində təxminən 50%-ə qədər azaldıla bilər. Bu, ürək xəstəliklərinin riskini azaltmaq üçün yeni bir ümid yaradır.

Tədqiqatın əsas məqamları

Tədqiqat 15 yüksək xolesterinli xəstə üzərində aparılıb. Onlara CRISPR-Cas9 texnologiyası ilə ANGPTL3 geninə yönəlmiş gen redaktəsi tətbiq olunub. Dozalar 0.1-dən 0.8 mq/kq arasında dəyişib və ən yüksək dozada (0.8 mq/kq) 4 xəstədə ən yaxşı nəticələr müşahidə olunub.

Bir il ərzində LDL xolesterin səviyyəsi 53%, trigliseridlər isə 48% azalıb. HDL xolesterin səviyyəsində isə 20% azalma qeydə alınıb. Yan təsirlər əsasən infuziya yerində qıcıqlanma ilə məhdudlaşıb. Bir nəfərdə onurğa disk herniyası, digərində isə müvəqqəti olaraq qaraciyər fermentlərinin artımı müşahidə olunub. Bu hallar iki həftə ərzində düzəlib.

Ekspertlərin fikirləri və tədqiqatın gələcəyi

Dr. Steven Nissen qeyd edib ki, əsas sual bu metodun tək seansda uzunmüddətli təsirinin olub-olmaması idi. Dr. Luke Laffin isə bildirib ki, "Bu yanaşmanın potensialı çox böyükdür".

Tədqiqatda iştirak edən bir xəstə 6 ay sonra vəfat edib. Lakin o, ən aşağı dozada (0.1 mq/kq) iştirak edib və onun ölümünün tədqiqat nəticələrinə təsiri olmadığı vurğulanıb.

İnsanlara təsiri və gələcək perspektivlər

Bu gen redaktəsi yalnız qaraciyərdə tətbiq olunub və ürək xəstəlikləri riskini azaltmaq üçün yeni bir yol açır. ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) iştirakçıların 15 il müddətində izlənməsini tövsiyə edir. Hazırda ABŞ və Avstraliyada ən yüksək dozada 40 xəstə ilə yeni klinik sınaq davam edir və daha geniş nəticələr gözlənilir.

Bu tədqiqat gen redaktəsinin tibbdə inqilabi dəyişikliklər yarada biləcəyini göstərir və milyonlarla insanın həyatını xilas edə bilər.