CRISPR Texnologiyasının Yeni Dövrü

Northwestern Universitetinin kimyaçıları CRISPR texnologiyasının çatdırılmasını əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdıran lipid nanopartikullar sferik nuklein turşuları (LNP-SNA) adlanan yeni nanostrukturlar təqdim ediblər. Bu strukturlar CRISPR redaktə alətlərini – Cas9 fermentləri, bələdçi RNA və DNA təmir şablonunu – sıx DNA qabığında qoruyur və genetik düzəlişlərdə yüksək səmərəlilik təmin edir.

Arxa Plan

CRISPR texnologiyası genetik kodu dəyişərək bir çox xəstəliklərin müalicəsini mümkün edə bilər. Lakin bu texnologiyanın gen düzəlişi üçün hüceyrələrə və toxumalara təhlükəsiz və effektiv şəkildə çatdırılması əsas çətinlikdir. Mövcud çatdırılma vasitələri, məsələn, viral vektorlar və lipid nanopartikullar, ya təhlükəli yan təsirlər yaradır, ya da qeyri-effektivdir.

Əsas Faktlar

• LNP-SNA strukturları CRISPR alətləri üçün təsirli qoruma təmin edir.
• Bu nanostrukturlar hüceyrələrə üç dəfə daha effektiv daxil olur.
• Genetik düzəlişlərin dəqiqliyini 60%-dən çox artırır.
• Laboratoriya testlərində insan və heyvan hüceyrələrində toksiklik azaldılmışdır.

Texnologiyanın İrəliləyişi

Yeni nanostrukturlar genetik müalicələrin daha təhlükəsiz və dəqiq olmasını təmin edir. Northwestern Universitetindən Chad A. Mirkin bu sahədə aparıcı tədqiqatçıdır. Mirkin qeyd edir ki, CRISPR-ın effektiv çatdırılması genetik düzəlişlərin potensialını tam açmağa kömək edə bilər. Onun komandası, sferik nuklein turşularını (SNA) istifadə edərək, CRISPR alətlərini daha geniş hüceyrə və toxuma növlərinə çatdırmağı hədəfləyir.

Gələcək Perspektivlər

Mirkin komandası texnologiyanı müxtəlif xəstəlik modellərində daha da yoxlamağı planlaşdırır. Platformanın modulyar quruluşu onu müxtəlif terapevtik tətbiqlərə uyğunlaşdırmağa imkan verir. Texnologiyanın klinik sınaqlara sürətlə keçməsi üçün Flashpoint Therapeutics şirkəti ilə əməkdaşlıq edilir.

Nəticə

CRISPR texnologiyası tibbdə inqilabi dəyişikliklər edə bilər. LNP-SNA nanostrukturlarının tətbiqi bu texnologiyanın daha geniş terapevtik məqsədlər üçün istifadəsini mümkün edə bilər. Bu yanaşma genetik müalicələrin gələcəyini yenidən formalaşdırır.