Gen Dəyişiklikləri ilə Ürək Xəstəliklərinə Qarşı Mübarizə

Yüksək xolesterolu daimi olaraq azaltmaq və ürək xəstəliklərindən qorunmaq üçün gen terapiyasından istifadə edilə biləcəyi ehtimal edilir. CRISPR-Cas9 texnologiyası ilə aparılan yeni pilot araşdırma, gen dəyişikliklərinin bu sahədə inqilabi nəticələr verə biləcəyini göstərir.

Araşdırmanın Əsas Faktları

Araşdırma cəmi 15 xəstə üzərində aparılıb və əsas məqsəd CRISPR-Cas9 texnologiyası ilə yeni bir dərmanın təhlükəsizliyini sınaqdan keçirmək olub. Bu texnologiya genləri hədəfləyərək onları dəyişdirir və ya tamamilə deaktiv edir. İlk nəticələr göstərir ki, bu yanaşma aşağı sıxlıqlı lipoproteini (LDL) – “pis” xolesterolu demək olar ki, 50% azaldır. Eyni zamanda, qan yağlarının başqa bir növü olan trigliseridlərdə orta hesabla 55% azalma qeydə alınıb.

Ürək Xəstəliklərində Yeni Ümid

Araşdırmanın rəhbəri Dr. Steven Nissen bu terapiyanın gənc yaşda yüksək xolesterolu olan insanlara bir dəfəlik müalicə imkanı verə biləcəyini vurğulayıb: 'Bu, bir növ yuxu kimi görünür. 15 il əvvəl belə bir şeyin mümkün olacağını desəydiniz, sizə inanmazdım.'

Hazırda ürək xəstəlikləri və xolesterolu idarə etmək çətin olan genetik meylləri olan insanlar üçün LDL səviyyəsini 100-dən aşağı salmaq tövsiyə edilir. Harvard Tibb Məktəbindən Dr. Pradeep Natarajan bildirir ki, optimal xolesterol səviyyəsi 40-50 arasıdır, lakin bunu yalnız pəhriz və həyat tərzi ilə əldə etmək çox çətindir.

İnsan Təsiri və Gələcək Perspektivlər

Bu terapiya gündəlik dərman qəbulunu unutmaq problemi yaşayan xəstələr üçün xüsusilə ümidvericidir. UT Southwestern Tibb Mərkəzindən Dr. Ann Marie Navar deyir: 'Əgər 20 yaşınız varsa və çox yüksək xolesterol səviyyəniz varsa, bir dəfəlik müalicə almaq, hər gün dərman qəbul etməkdən daha məntiqli ola bilər.'

Genetik Mutasiyadan İlham

Bu yanaşma, ANGPTL3 gen mutasiyasından ilham almışdır. Bu gen deaktiv olduqda, insanlar ömür boyu aşağı LDL və trigliserid səviyyələrinə malik olur və ürək-damar xəstəliklərinə qarşı təbii qoruma əldə edirlər. Dr. Nissen qeyd edir: 'CRISPR texnologiyası sayəsində biz digər insanların genlərini dəyişdirərək bu qorumanı təmin edə bilərik.'

Təhlükəsizlik və Gələcək Planlar

Dərman yalnız qaraciyəri hədəfləyir, bu da uzunmüddətli təhlükəsizlik baxımından ümidvericidir. Yan təsirlər minimal olub, lakin araşdırma iştirakçılarından biri 6 ay sonra vəfat edib. Dr. Nissen bunun araşdırma ilə əlaqəsi olmadığını vurğulayıb. ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) bu cür terapiyaların uzunmüddətli təsirlərinin 15 il ərzində izlənilməsini tövsiyə edir.

Araşdırmanın ikinci və üçüncü mərhələləri yaxın zamanda başlayacaq. Dr. Nissen ümid edir ki, bu müalicə 2024-cü ilin sonuna qədər geniş ictimaiyyət üçün əlçatan olacaq.

Nəticə

Dr. Ann Marie Navar vurğulayır ki, hazırda xolesterolu azaltmaq üçün dərman qəbul edən insanlar müalicəni davam etdirməlidir, çünki uzunmüddətli xolesterol azaldılması daha yaxşı nəticələr verir. Bu yeni terapiya isə, milyonlarla insan üçün ümid işığı ola bilər.