Seattle-də uşaqlarda beyin xərçənginə qarşı inqilabi CAR T terapiyası necə işləyir?

Seattle-də uşaqlar üçün yeni CAR T terapiyası ümid yaradır

Seattle-də yerləşən BrainChild Bio şirkəti uşaqlarda beyin xərçənginin ən ağır formalarından biri olan diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) xəstəliyinə qarşı yeni CAR T terapiyasını inkişaf etdirmək üçün 116 milyon dollar (təxminən 197 milyon AZN) vəsait toplayıb. Bu maliyyələşdirmə əsasən terapiyanın Phase 2 klinik sınağına yönəldiləcək.

DIPG uşaqlar arasında nadir, lakin ölümcül xəstəlikdir

DIPG əsasən 5-10 yaş arası uşaqlarda rast gəlinir və beyin sapında yerləşdiyi üçün müalicəsi çox çətindir. ABŞ-da ildə təxminən 300 uşaq bu diaqnozu alır və hazırda standart müalicə radiasiyadır. Təəssüf ki, xəstələrin sağ qalma müddəti orta hesabla yalnız 11 ay təşkil edir.

CAR T terapiyasının yenilikləri və məqsədi

BrainChild Bio 2023-cü ildə Seattle Children’s tərəfindən inkişaf etdirilən CAR T texnologiyasını lisenziyalaşdırıb. Bu terapiya xəstənin öz T hüceyrələrini genetik olaraq modifikasiya edərək, onları beyin mayesinə birbaşa çatdırır. Bu, immun hüceyrələrin beyin şişinə daha effektiv müdaxiləsini təmin edir.

Maliyyələşdirmə və tərəfdaşlar

116 milyon dollarlıq vəsait gizli bir ailə fondu və fond tərəfindən təmin olunub. Seattle Children’s və WRF Capital də maliyyələşdirmədə iştirak edir. Şirkətin CEO-su Steven Brugger, əvvəllər Affinivax-ın təsisçisi olub və bu şirkət 2022-ci ildə 3.3 milyard dollara GSK-yə satılıb.

Ümid və gələcək perspektivlər

Michael Jensen tərəfindən təsis olunan BrainChild Bio-nun rəhbərliyi bildirir ki, “Bu maliyyələşdirmə bizə uşaqlar və onların ailələrini məhv edən beyin şişlərinə qarşı mübarizədə yolumuzu müəyyən etməyə imkan verir.” Yeni terapiyanın Phase 2 tədqiqatı ILLUMINATE adlanır və bu, xəstələr üçün yeni ümidlər doğurur.

Seattle-də inkişaf etdirilən bu terapiya, nadir və ölümcül xəstəliklə mübarizədə uşaqların həyatını xilas edə biləcək inqilabi addımlardan biridir. Valideynlər və həkimlər bu yeniliyin gətirəcəyi dəyişiklikləri səbirsizliklə gözləyirlər.